TANGO - cysticfibrosis

TANGO IV, NCBiR; Innowacyjny lek do leczenia zwłóknień narządowych

Pasek na górze strony przedstawia logotypy wraz z nazwami instytucji: „Narodowe Centrum Badań i Rozwoju”, „Uniwersytet Jagielloński”.

 Strona internetowa NCBiR: www.gov.pl/ncbr

Projekt: „Innowacyjny lek do leczenia zwłóknień narządowych

TANGO-IV-A/0035/2019-00

Instytucja finansująca: Narodowe Centrum Badań i Rozwoju

Wartość Projektu: 250 000 PLN

Kwota dofinansowania: 250 000 PLN

Strona internetowa: https://www.gov.pl/web/ncbr/tango-iv

Kierownik Projektu: dr Sylwia Bobis-Wozowicz

Rysunek przedstawia schemat terapii chorób zwłóknieniowych za pomocą pęcherzyków zewnątrzkomórkowych zawierających mikro RNA (miR-302b-3p), które można wykorzystać w leczeniu zwłóknienia serca, płuc, wątroby i trzustki. Rysunek od góry zawiera tytuł: „Terapia chorób zwłóknieniowych”. Poniżej, z lewej strony znajduje się napis: „Pęcherzyki zewnątrzkomórkowe”, a pod nim, schematycznie narysowane koliste pęcherzyki. Pęcherzyki wydzielane są przez komórki iPSC, które narysowane są schematycznie w postaci pojedynczej kolonii. Jeden pęcherzyk powiększony jest przez lupę i przedstawiony jest jako zamknięta kolista struktura otoczona dwuwarstwą lipidową, w której znajdują się receptory komórkowe oraz kanały błonowe. Wewnątrz pęcherzyka znajdują się białka oraz cząsteczki RNA, w tym mikro RNA oraz mRNA. Z wnętrza pęcherzyka odchodzi strzałka w prawą stronę, wskazująca pojedynczą cząsteczkę mikro RNA, podpisaną: „miR-302b-3p”. To mikro RNA hamuje zwłóknienie, przedstawione schematycznie poniżej, jako proces aktywacji i przemiany fibroblasta do miofibroblasta. Fibroblast narysowany jest jako wydłużona komórka o kształcie wrzecionowatym, natomiast miofibroblast, jako komórka rozciągnięta, o nieregularnym kształcie, z włóknami naprężeniowymi wewnątrz oraz wyraźnymi miejscami przyczepu do podłoża. Od procesu włóknienia odchodzi grot strzałki skierowany w prawo, gdzie w kolumnie narysowane są narządy (kolejno od góry): serce, płuca, wątroba, trzustka. W lewym dolnym rogu znajduje się napis: „Przygotowano w https://BioRender.com”.

Choroby zwłóknieniowe

Zwłóknienie, zwane inaczej fibrozą, jest postępującym stanem chorobowym związanym z nadmierną produkcją białek macierzy zewnątrzkomórkowej, które odkładane w tkance powodują jej usztywnienie. W konsekwencji dochodzi do trwałych zmian strukturalnych, powstania blizny i upośledzenia funkcjonowania całego narządu. Choroby te mogą dotyczyć różnych organów, m. in. serca, płuc, trzustki i wątroby. Szacuje się, że choroby zwłóknieniowe są odpowiedzialne za ok. 45% wszystkich przypadków zgonów na świecie. Jak dotychczas, nie opracowano jednak skutecznego lekarstwa na tę chorobę.

Dlatego celem projektu TANGO-IV-A/0035/2019-00 (Narodowe Centrum Badań i Rozwoju) było opracowanie innowacyjnego leku na zwłóknienie narządów.

W innowacyjnej strategii leczenia/hamowania rozwoju zwłóknienia, wykorzystano pęcherzyki zewnątrzkomórkowe (ang. Extracellular Vesicles; EVs) produkowane przez ludzkie indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste (ang. human induced pluripotent stem cells; hiPSCs) (hiPS-EVs), hodowane w warunkach obniżonego stężenia tlenu, czyli hipoksji.

Rezultaty: W projekcie wykazano, że hiPS-EVs skutecznie hamują markery fibrozy w modelach komórkowych zwłóknienia serca, płuc, wątroby i trzustki. Uzyskane wyniki wskazują na wysoki potencjał działania nowego leku w leczeniu zwłóknienia narządów.

Projekt współfinansowany/finansowany przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju w ramach programu TANGO IV.

#NCBR, #TangoIV